羥基脲毒性不大，一般不會對機體健康造成損害，但是建議患者在醫生的指導下合理用藥。
羥基脲的常用劑型是片劑和膠囊劑，可以選擇性地抑制DNA的合成，抑制胸腺嘧啶核苷酸摻入DNA，直接損傷DNA等方式抑制細胞增殖，一般用于慢性粒細胞白血病、黑色素瘤、腎癌等疾病的治療，可以起到比較好的治療效果。但是建議患者遵醫囑合理用藥。
對本品過敏者、水痘、帶狀皰疹及各種嚴重感染者、妊娠女性等應該禁止使用，避免對機體健康造成損害。雖然該藥物不存在較大的毒性，但是用藥以后可能會出現骨髓抑制。
建議患者在用藥期間，定期到醫院復查白細胞、血小板等指標測，若出現異常，應及時就醫。