經各種治療無效的、嚴重肝豆狀核變性患者，可考慮肝移植。肝豆狀核變性是一種遺傳性銅代謝障礙所致的肝硬化，以及以基底核為主的腦部變性疾病。
由于患者體內毛細膽管中的銅轉運ATP酶缺乏，導致體內的銅不能通過膽汁代謝排出體外，使體內過多的銅在肝細胞及其他組織細胞中沉積，造成肝功能及其他組織器官的損害。患者需要進行終身治療，臨床上主要以保守治療為主。一般情況下，可在醫生指導下使用葡萄糖酸鋅片、D-青霉胺等藥物治療，以阻止銅在腸道內吸收，促進銅排出，避免過多的銅在肝細胞和其他組織細胞內沉積，大多預后比較好。
嚴重者會導致肝硬化和肝功能衰竭，屬于一種不可逆的病變，不及時處理會危及生命。經各種治療無效的嚴重患者可進行肝移植治療，能夠改善患者的肝功能，維持組織細胞正常代謝，改善患者的生活質量。
